一项发表在全球顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上的研究显示上，利用一种用体外慢病毒HSPC实验性基因疗法可以安全地恢复患有罕见、危及生命的遗传性免疫缺陷疾病的婴儿和儿童的免疫系统。研究人员发现，在50名接受基因治疗的儿童中，有48人在两到三年后仍保持了补充免疫系统功能，并且不需要对他们的疾病进行额外的治疗。这种疾病是由于腺苷脱氨酶缺乏症(ADA-SCID)引起的严重联合免疫缺陷。

据估计，ADA- SCID在全球新生儿中约占20万至100万分之一，其原因是ADA基因突变，损害了健康免疫系统功能所需的腺苷脱氨酶的活性。这种损伤使儿童极易受到严重感染。如果不治疗，这种疾病将是致命的，患儿通常会在出生后两年内死亡。

循证来源：医牛独家循证原文（点击获取链接）

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