美国食品药品管理局（FDA）首次通过了通过改变基因来抗击白血病的疗法。这真正打开了一扇通往医学新前沿领域的大门！

       本周三，FDA批准了名叫“Kymriah”的CAR T细胞疗法（CAR T-cell therapy）用于治疗儿童和年轻人急性B淋巴细胞性白血病，这是常见的儿童癌症中致命的复发症，会攻击保护身体的血细胞。这个疗法通过操控身体的免疫系统来对抗癌症，是医学上长久以来寻求的目标。美国坦普尔大学福克斯蔡斯癌症中心（Fox Chase Cancer Center-Temple University）医院骨髓移植计划（Hospital Bone Marrow Transplant Program）主任Henry Fung医学博士说，这个梦终于实现了，虽然现在该疗法只用于一种疾病，但不久的未来将会造福更多该症患者，尤其是血癌患者。

新前沿

       FDA局长Scott Gottlieb医学博士将该疗法称作医学创新中的新前沿。他说，FDA目前有76项与CAR T细胞相关的新药申请，500多种基因治疗产品正在研究，包括遗传病、自身免疫疾病、糖尿病、癌症和艾滋病。

       福克斯蔡斯癌症中心血液科/肿瘤科副主席Fung说，该疗法能帮助患者战胜常规疗法如化疗、放疗、骨髓移植无法治愈的疾病，是世纪性的突破。

       “Kymriah”疗法是美国宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）和诺华制药公司（Novartis）联合开发的，正式名称叫做“嵌合抗原受体T细胞疗法”（chimeric antigen receptor T-cell therapy）。首先从患者血液内提取抗病的白细胞——T细胞，然后将它们冷冻并转移到实验室进行基因设计来攻击癌变B细胞上特定蛋白。经基因加工的T细胞再放回患者体内对抗癌细胞。由于这些细胞是从患者身上提取的，所以不会出现排斥。这真正做到了用患者自己的免疫细胞来对抗癌症。

副作用

       该疗法具有副作用，主要会引发细胞激素释放症候群（cytokine release syndrome），影响血管系统，造成高烧、血压急速下降。当T细胞释放过多化学信号到血管中时，这种症状会发生。超过60%的临床试验产生了这种副作用，但这种反应不致死。其他副作用还包括贫血、恶心、腹泻、头痛。

       2011年，第一个儿童患者Emily Whitehead用了该疗法后产生了副作用，昏迷了14天。医生认为已经没有希望了。最后医生想试一试，给Emily注射了关节炎药Actemra。12小时内，Emily恢复了！至今她仍然健康地生活着不受癌症困扰。       

       根据FDA记录，在涉及150个患者的3项试验中，副作用的缓解率分别是69%，83%和95%。总共有17个患者接受治疗后过世，其中14个人由于疾病，3个人由于感染。

       由于副作用，Kymriah并非谁都适用。医院和诊所必须经过特殊认证管理此疗法。进行该疗法的医生和医护工作人员也必须有额外的培训。

希望和价格标签都很大

       这项治疗需要花费475000美元（约人民币3134287元）。诺华制药公司称，该疗法是基于外部定价方式定价的，也就是说，只有当患者在接受治疗后的一个月有了反馈才付款。

       诺华公司发言人Julie Masow说，该疗法运用了先进的技术和精密的制造工艺，但是公司明白他们有责任将创新的治疗技术带给患者。

存在的问题

       其中一个未知的问题是，经过改造的CAR T细胞能在体内保持多久。有些患者保持了5年，有些在几周或者几个月后就消失了。另一个问题是，CAR T细胞消失后，癌症会不会重返。

循证来源：

FDA.gov.

National Cancer Institute: “CAR-T Cells.”

Leukemia and Lymphoma Society: “Relapsed and Refractory ALL.”

American Cancer Society: “Cancers that Develop in Children.”

News release: “Novartis CAR-T cell therapy CTL019 unanimously (10-0) recommended for approval by FDA advisory committee to treat pediatric, young adult r/r B-cell ALL.”

Henry Fung, MD, director, Fox Chase Cancer Center-Temple University Hospital Bone Marrow Transplant Program.

Hetty Carraway, MD, acute leukemia doctor, Cleveland Clinic.

Ching-Hon Pui, MD, chairman, Department of Oncology, St. Jude Children's Research Hospital.

FDA.gov: “Slides for the July 12, 2017 Meeting of the Oncologic Drugs Advisory Committee (ODAC).”

Patrick Thistlethwaite. 

Tom Whitehead, The Emily Whitehead Foundation. Drug maker Novartis is a sponsor of the foundation’s upcoming Believe Ball, which raises money for children’s cancer research.

医牛独家循证原文（点击获取链接）

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